Soigner, à tout prix ?

Juin 2018, le dépassement du budget de l’assurance maladie pour 2019 est estimé à un demi-milliard d’euros. Il s’explique pour une grosse part – 300 millions d’euros – par le succès des nouveaux traitements contre le cancer, explique Maggie De Block, ministre de la Santé, dans Het Laatste Nieuws¹. La même année, on trouve sur le podium des médicaments les plus chers pour la Sécurité sociale le nivolumab et le lenalidomide, médicaments contre le cancer (38 000 euros par patient chacun) et l’infliximab, produit contre les inflammations articulaires, le psoriasis et les inflammations intestinales chroniques (7 900 euros par patient). Certains médicaments sont bien plus coûteux encore, mais sont très peu utilisés (590 010 euros par an et par patient pour le galsulfase, par exemple, un médicament pour une maladie métabolique rare). Entre 2017 et 2018, la Mutualité chrétienne notait une augmentation de 10 % du coût du remboursement des dix médicaments le plus chers².

Comment déchiffrer les envolées de prix des médicaments innovants ?

En Belgique, après qu’un médicament a fait l’objet d’une autorisation de mise sur le marché, son prix est fixé en deux étapes : au SPF Économie, où un prix maximal est fixé, puis à la commission de remboursement des médicaments (CRM) de l’Inami, où se négocie le montant et les conditions du remboursement du médicament par la Sécurité sociale.

Au SPF Économie, l’examen du dossier lié à une demande de prix se base « sur les éléments qui répondent aux exigences économiques des entreprises pharmaceutiques, ainsi qu’aux impératifs d’ordre budgétaire dans le chef de la Sécurité sociale pour les médicaments remboursables », peut-on lire sur le site web. Dans les faits, la commission – qui regroupe les deux grandes mutualités, les représentants des pharmaciens, ceux des industries des médicaments ainsi que des implants –, n’a que très peu de poids, estime Anne Hendrickx, conseillère médicaments/implants au service études de l’Union nationale des mutualités socialistes Solidaris : « L’objectif est de fixer un prix maximum, mais avec les éléments contenus dans le dossier, c’est difficile de faire grand-chose. » Elle précise : en dehors des frais de logistique et de la marge bénéficiaire en faveur de la filiale belge, le prix d’achat proposé par la firme mère, censé couvrir les coûts de production, de recherche et développement et de marketing, « est une véritable “black-box” ». « On ne sait pas ce que ce prix d’achat englobe. Il n’y a pas de justification, pas de transparence, ni de contrôle de ces éléments », renchérit Caroline Lebbe, pharmacienne et experte en médicaments pour la direction médicale de la Mutualité chrétienne.

« À ce stade, on peut donc raboter un peu des excès, mais c’est difficile d’aller très loin, conclut Anne Hendrickx. Il y a aussi un appel à la prudence des mutualités. Si les prix proposés à l’industrie sont trop bas, il y a un risque que le médicament soit retiré du marché et de bloquer ainsi son accès aux patients. »

Deuxième étape : la CRM, qui regroupe représentants des mutuelles, du monde académique hospitalier (différentes spécialités), des médecins (Association belge des syndicats médicaux -ABSyM, Groupement belge des omnipraticiens–GBO), des pharmaciens et des pharmaciens hospitaliers et qui a pour mission de réagir à la lecture d’un dossier préparé par un expert de l’Inami. Ce dernier fait le point sur la demande de la firme, l’efficacité du traitement (valeur thérapeutique), le rapport coût/efficacité, son utilité au regard d’autres traitements existant en Belgique, son confort (journalier ou hebdomadaire, injectable ou en comprimés…) et son impact budgétaire en fonction du nombre de patients que l’on estime devoir être traités. Au terme de la discussion, un vote statue sur la nécessité ou non du remboursement, sur la pathologie et le groupe cible pour lequel le médicament sera remboursé, et sur le montant de ce remboursement. Néanmoins, la proposition qui en ressort peut être contournée par le ministre de la Santé : si deux tiers des votes sont atteints en commission, il ne peut y déroger que pour des raisons « sociales » ou « budgétaires ». Si les deux tiers ne sont pas atteints, il peut en revanche prendre la main sans justification. C’est à ce stade qu’interviennent les « contrats » négociés de manière confidentielle entre le ministre de la Santé et les firmes pharmaceutiques.

Contrats confidentiels

Les conventions dites « article 81 » (aujourd’hui articles 111 et suivants) constituent un système parallèle mis en œuvre quand certaines incertitudes persistent autour de l’efficacité du médicament (sa plus-value thérapeutique) ou autour de son impact budgétaire (on ne sait pas combien de patients doivent être traités). Un contrat est alors signé de manière temporaire, par le biais duquel le ministre impose des conditions supplémentaires. De tels accords s’accompagnent de ristournes confidentielles sur le prix du produit qui sont reversées à l’Inami. Un système opaque, au début mis en place de manière exceptionnelle et qui s’est ensuite généralisé. « Là, on ne sait plus ce qui se passe, commente Anne Hendrickx. Il faut deux ou trois ans de recul pour avoir une idée des ristournes fixées, en général 25 à 30 % alors que la CRM avait demandé 40, 50, parfois 80 % de réduction. » Face aux critiques, le secteur pharmaceutique contre-attaque, arguant que des représentants des mutuelles participent à ces négociations[F. Soumois, « Prix des médicaments : la riposte du secteur pharmaceutique », Le Soir, 2 novembre 2019.]]. Mais ces derniers sont tenus à une confidentialité totale. Et « les retours qu’ils nous font, poursuit Anne Hendrickx, c’est que le groupe de travail fait des propositions qui ne sont souvent pas suivies par la ministre, celle-ci négociant directement avec la firme ».

Autre argument utilisé par l’industrie aujourd’hui : alors que 3 105 médicaments sont remboursés par l’Inami, seuls 118 sont remboursables via une convention « article 81 » (chiffres 2010-2016)³. Ces contrats concernent environ 80 % des nouveaux médicaments, rétorque Anne Hendrickx, qui regrette que « les firmes sont en contrat partout. Les négociations sont confidentielles partout. Il n’y a aucun contrôle social ». En 2018, 29 % du budget des dépenses en médicaments concernaient des dépenses pour des médicaments sous contrat, ajoute Caroline Lebbe : « C’est un cercle vicieux, car la confidentialité liée à ces contrats empêche toute comparaison de prix, y compris avec les médicaments bio similaires qui apparaissent. » De son côté, Virginie Millecam, de la section pharmaceutique de l’Inami, tempère : « En entrant dans un contrat, la plupart des firmes n’ont aucune idée de ce qu’elles vont devoir restituer. Car si les médecins ne sont pas convaincus par le médicament sur le terrain, la part de marché peut rester très faible. Ou, à l’inverse, elle explose. Finalement, même s’il y a certaines garanties, d’un côté comme de l’autre, il y a peu de certitudes. » En outre, le système de ristourne permettrait à tout le monde de s’y retrouver : l’entreprise ne baisse pas le prix facial (affiché) du médicament – ce qui ne fait pas baisser la valeur du produit dans le cadre de ses négociations dans un autre pays – et la Sécurité sociale évite des dérapages budgétaires grâce aux montants restitués.

Un poids pour la Sécu ?

Il y a quelques années, la mise sur le marché du sofosbuvir, traitement pour les patients atteints de l’hépatite C commercialisé par le laboratoire Gilead, a mis en lumière les dysfonctionnements en termes de fixation des prix. Avec un taux de succès thérapeutique qui avoisine les 90 % et des effets secondaires quasiment inexistants, les avantages de ce nouveau traitement étaient indéniables en comparaison avec les traitements utilisés auparavant. Aux États-Unis, la fixation du prix de ce produit a donné lieu à une enquête de dix-huit mois du Sénat. Dans la saga du sofosbuvir, « on ne calcule plus la valeur ajoutée du médicament, mais on tient compte des avis de focus groupes. C’est quelque chose de nouveau. La valeur d’un médicament qui prolonge la vie d’un enfant atteint d’une maladie orpheline peut désormais atteindre 700 000 à 800 000 euros le traitement, car qui voudrait refuser un traitement à un enfant ?… », expliquait Xavier De Bethune, directeur médical chez Médecins du monde en 2017⁴. Les prix des médicaments ne sont plus fixés sur base des coûts de recherche et de production, ni même sur base de sa valeur thérapeutique (allongement et amélioration de la qualité de vie), mais bien sur base du montant maximum que l’acheteur est disposé à payer⁵. « On a estimé qu’un prix raisonnable était de 845 euros pour un traitement de trois mois (contre 43 000 euros !), commente aujourd’hui Anne Hendrickx. Avec ces 845 euros, il y aurait encore eu 40 % de profit pour la firme. Entre les deux, il y avait donc de la marge. Le traitement était tellement cher qu’il a été remboursé seulement pour les patients les plus atteints, or on sait que cette maladie provoque des dégâts irréversibles (cancer du foie), même une fois soignée. Donc, il ne faut pas attendre. »

Virginie Millecam estime de son côté qu’il fallait faire un choix. « Traiter tous les patients d’un coup, ce n’était pas gérable. Il fallait un étalement financier, mais aussi que ce soit faisable au niveau logistique. Nous avons donc d’abord soigné les malades à des stades plus avancés. Puis on a élargi. Aujourd’hui tous les patients peuvent être remboursés. Ce sera la même chose pour le vaccin Covid quand il arrivera : on vaccinera d’abord le personnel soignant puis les personnes âgées, etc. Et on terminera avec les enfants. » Elle ajoute : « Il faut se rendre compte aussi qu’un médicament comme celui pour l’hépatite C a une durée de vie limitée : une fois tous les patients traités, la maladie disparait. Les coûts sont astronomiques, mais la firme n’a que quelques années pour faire un retour sur investissement. »

Les dépassements budgétaires en matière de médicaments ne sont pas neufs. Et ils augmentent. Pourtant, les dépenses nettes restent stables, « autour de 4 milliards d’euros par an », ajoute encore Virginie Millecam. En effet, différents dispositifs s’attellent aujourd’hui à limiter les dérapages budgétaires. Parmi eux, les fameuses « ristournes » négociées dans le cadre des conventions « article 81 ». « Chaque année, les montants récupérés dans le cadre des contrats “article 81” sont plus importants, explique-t-elle : 250 millions d’euros en 2017, probablement le double aujourd’hui. »

Un système de claw-back permet aussi de responsabiliser les entreprises pharmaceutiques quant à leur impact sur les budgets de la Sécu. Désormais l’enveloppe « médicaments » est fermée et, quand il y a un dépassement budgétaire, les entreprises remboursent ce dépassement en fin d’année, avec un plafond qui évolue au cours du temps (100 millions d’euros puis 2,5 % de l’exercice budgétaire puis 4 % depuis quelques semaines). De cette manière, les entreprises sont amenées à participer à l’effort financier sans devoir baisser le prix facial de leurs médicaments.

Vers plus de transparence ?

Il reste que de tous côtés on réclame davantage de transparence. En Belgique, une task force « innovation » réfléchit à de nouveaux modèles du financement de la recherche. Le SPF Économie aurait quant à lui commandé une étude comparative sur les systèmes de fixation des prix en Europe. Depuis quelques jours, la Cour des comptes peut accéder à l’intégralité des conventions confidentielles, mais elle est, elle aussi (!), tenue à la confidentialité. Des projets de collaboration entre certains pays européens sont aussi élaborés pour envisager des stratégies communes face aux firmes. Enfin, l’Association internationale de la mutualité (AIM) a proposé en décembre 2019 un modèle de calcul d’un prix juste pour les produits pharmaceutiques au sein de l’Union européenne. Mais jusqu’ici rien de très concret n’a encore émergé.

« Cela fait vingt ans que je suis ces dossiers et qu’on demande plus de transparence. On fait de la recherche aux quatre coins de la planète, c’est difficile de trouver un système qui pourrait fonctionner. Cette crise du coronavirus va sans doute nous y aider, car tout le monde veut participer à la recherche sur le vaccin. Cela va peut-être mettre un coup d’accélérateur sur le financement de la recherche », conclut Virginie Millecam.

Documents joints

1. Rapporté par P. Callewaert, secrétaire général des Mutualités socialistes amandes et J.P. Labille, secrétaire général de Solidaris dans une carte blanche : « Maggie De Block piégée par la norme de croissance du budget des soins de santé », Le Soir, 15 septembre 2018.
2. J.P. Bombaerts, « Les médicaments innovants coutent toujours plus chers », L’Écho, 24 octobre 2019.
3. Ibidem.
4. M. Mormont, « Médicaments : trop chers ou trop prescrits », Alter Échos n°447, juillet 2017.
5. Ibidem.